У Філадельфії успішно провели перше у світі персоналізоване редагування геному для лікування немовляти з рідкісним генетичним захворюванням. Дев’ятимісячний хлопчик з дефіцитом карбамоїлфосфатсинтетази (CPS1) отримав спеціально розроблену для нього CRISPR-терапію, яка виправила конкретну мутацію у клітинах печінки. Після багатомісячного перебування в лікарні дитина вже добре розвивається після лікування.
Експерти підкреслюють, що цей прорив може відкрити нові можливості для лікування рідкісних захворювань, для яких досі не існувало ефективних засобів. Технологія CRISPR дозволяє вносити точкові зміни в ДНК, і застосування її на індивідуальному рівні може стати основою для нової ери прецизійної медицини. Дослідники висловлюють сподівання, що цей метод незабаром допоможе багатьом пацієнтам із різними генетичними патологіями.
